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    诺奖“遗珠”:基因编辑
    2015-10-16       来源:上海证券报      

      ⊙记者 王文嫣 王宙洁 ○ 编辑 谷子

      

      在人类发展进程中,对于基因这个人类生命密码的探索从未停止。25年前,当时的美国国家人类基因组研究中心联合国际合作机构发起了人类基因组计划(HGP),耗时13年绘制出人类基因组30亿对碱基,被认为是最具历史意义的科学努力之一。它不但极大地加速了生物医学研究的进程,还引领了科学研究的新方式。

      对于基因的探索热度也从此升温。这在诺贝尔奖的历届获奖名单上也可见一斑。早在1958年,美国科技家乔治·韦尔斯·比德尔等三人便因“发现基因功能受到特定化学过程的调控”而获得生理学或医学奖。

      1993年的化学奖颁发给了美国的凯利·穆利斯和加拿大的迈克尔·史密斯,以表彰他们对DNA化学的研究及开发了聚合酶链锁反应(PCR)。同年,美国科学家理察·罗伯茨因“发现断裂基因”获得尔生理学或医学奖。

      今年的诺贝尔奖再度涉及这一领域。事实上,这股热潮从颁奖之前的“预热”便已经可以看出。尽管未最终入选,但是在今年引文桂冠奖的获奖名单中,研究基因编辑技术CRISPR/Cas9的科学家们被认为是诺贝尔化学奖的最有力竞争者。

      2012年6月,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文,介绍了一种可编程的DNA核酸内切酶,本质是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。从此,有关CRISPR/Cas9基因组编辑的研究一发不可收拾。就在CRISPR/Cas9技术面临局限性的时候。华人科学家张峰领导的研究小组提出了全新的CRISPR/Cpf1系统,令这种技术更快更精准。

      作为新一代基因编辑技术,CRISPR的脱颖而出是因为在功效和易用性方面更胜一筹。据资料介绍,只需“用分子剪刀剪除几段基因组,然后再进行回填和修补”,就掌握了这项技术的精髓。而一些生物爱好者甚至也能跃跃欲试,在家里就能通过一些实验设备添加或敲除一个基因,培养出颜色独特的花朵或者制造口味奇怪的啤酒。在CRISPR技术被报告后不到一年内,许多研究团队便利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因,证明了这个技术的广泛适用性。目前CRISPR/Cas已经推出了商业化的试剂产品。

      而在两年前,美国斯克里普斯研究所还发现了一款名为TALEs的DNA-结合蛋白。生物学家使用这些蛋白来进行删除及插入甚至重写等“编辑工作”,重新定义细胞内的特定基因,并将其作为生物医学应用以及基因疾病治疗途径等方面的研究。

      上月末,知名国际学术期刊Nature报道了来自中国科学家在这一领域的进展。中国华大基因研究所的一种基因改造小猪很快将会有小宝宝出生,这被视作是基因编辑技术所带来的意外惊喜。

      报道说,华大基因对一种名叫BAMA的小猪进行了遗传改造。9月下旬,该研究所对外公告准备开始出售这一转基因小猪产品。随着基因编辑技术风暴的迅速升温,这一领域的先锋人士认为转基因小猪的出生并不令人吃惊。